“咱们一起到世界上闯一把，做全球新药！”即便频繁奔波于中、美、欧之间，目前担任国际ICH E19 IFPMA专家委员会组长、NMPA ICH工作组专家的方恩医药执行董事长张丹博士依然保持着创业者的激情，致力全球药物临床开发工作近30年，他心中豪情壮志不变，让人肃然起敬。

　　全球化是中国药企必经之路

　　当下， 中国加入ICH，美国、加拿大则公开表示，全部接受中国临床数据，欧共体国家部分接受，日本有条件接受，这意味着主流的ICH国家都能接受中国的临床数据，药监部门已开始全面承认海外临床数据。

　　张丹表示，全球化是中国药企的必经之路，做全球新药是药物研发的生存之道，也决定了企业在全球竞争中的存亡。当下我国药企再做药物研发，就不能死盯着中国一个市场。

　　正是对中国和全球医药环境、医药发展趋势看得透彻，张丹领导的方恩医药才走出了与众不同之路。

　　2007年张丹回国创立方恩医药，他发现了当时被跨国CRO和本土CRO不能企及的市场。像某些跨国CRO公司主要服务于跨国药企，服务价格昂贵，不是本土药企能承受的。而本土CRO公司主要服务于做仿制药的国内企业，他们没有进行国际多中心临床研究的能力。

　　于是，方恩医药把服务目标定位在满足研发创新的、单一化合物的公司进入临床阶段的需要，这些公司主要是那些尚未完全成长起来的本土和国际初创企业，他们的大部分资金来自政府或赠款。通常情况下，这些新药研发企业需要I期临床试验的帮助，方恩医药因而成为他们的战略合作伙伴。

　　经过十几年的发展，“创新药，国际化，高质量”成为方恩医药发展的三大基石。在国内，方恩医药的客户包括歌礼、信达、亚盛医药、前沿生物、成都先导等一批创新型企业，为这些创新药企业提供国际申报和临床服务。经过十几年的辛勤耕耘，如今的方恩医药已成长为一家国际化的CRO公司。

　　在具体研发方向上，张丹认为，通过借鉴西方国家的经验，治疗罕见病方面的“孤儿药”在中国具有极大的临床资源优势，诸如胃肠道疾病、肝癌、乙肝、丙肝、胃癌、食管癌等大病种在国内未来市场巨大，中国的原料药在新制剂上能有突破，走505（b）（2）的路也值得尝试。

　　亟待提高的临床试验水平

　　麦肯锡对中国的药政发展进行了一个总结：2015年到2017年，弥补在国际上的空白，从2017年第四季度开始到现在，全面拥抱ICH。

　　张丹表示，加入ICH后，我国开始承认海外的数据，特别是临床试验数据，这就加快了国外的一些产品进入中国的速度，国内做同类产品的企业短期内会受到很大压力。而另一方面，按照ICH的规章制度，海外参与ICH的成员机构也必须承认中国的临床数据，这也为国内企业走向世界搭建了一个桥梁，做全球新药的药企，能高质量、大规模生产Biosimilar（生物类似药）的企业和原料药企业也就能得到更多机遇。

　　“我国进行大规模临床试验，特别是参与国际多中心临床也就近十几年的事。我国全面加入ICH到现在才2年时间，刚开始做自然有一个熟悉、了解、培训和提高的过程。目前国家批准的700多家GCP机构，绝大部分还是在学习阶段。”张丹说，中国也有独特的优势，病患人数多、疾病谱广，利于医药企业以更快的速度、更低的成本完成临床试验，大大降低药物的研发成本。而且在某些领域，例如中国最早进行大规模临床的计划生育领域，我国的临床试验亦获得了国际认可，在心血管领域和肿瘤领域的某些国际多中心临床试验，已经达到了在国际顶尖杂志上发表文章的水平。

　　临床批件或机会渺茫

　　就“60天临床试验默许制”这一药政改革以及后续效应，张丹表示，ICH带给我国的另一个重大变化是临床获批的速度大幅加快，从以前的1~2年减少到60个工作日。药审中心去年发布60天临床试验默许制，“自受理缴费之日起60日内，未收到药审中心否定或质疑意见的，申请人可以按照提交的方案开展临床试验。”这是我国药审改革的一大进步，业内欢呼一片。

　　与此同时，原来监管政策是药物研发的瓶颈，但现在临床试验机构成了新的瓶颈。且培养一个好的PI时间很长，机构也缺乏拥有丰富临床试验管理经验的人，这就造成了新的矛盾。

　　“从更长远看，IND成功率的提高，会导致中国新药NDA的成功率大幅下降，预计会从80%下降到10%。这就意味着，很多企业虽然拿到了临床批件，但成功机会却更加渺茫。”张丹预测。

　　本报记者　徐军　通讯员　陈静